1968年，沃纳·阿尔伯博士、丹尼尔·内森斯博士和汉密尔·史密斯博士第一次从大肠杆菌中提取出限制性内切酶，它们能够在DNA上寻找特定的“切点”，认准后将DNA分子的双链交错地切断。人们把这种限制性内切酶称为“分子剪刀”。

这种“分子剪刀”可以完整地切下个别基因。自20世纪70年代以来，人们已经分离提取了400多种“分子剪刀”，其中许多“分子剪刀”的特定识别切点已被弄清。有了形形色色的“分子剪刀”，人们就可以随心所欲地进行 DNA分子长链的切割了。由于限制性内切酶的发现，阿尔伯、史密斯和内森斯共享1978年诺贝尔生理学和医学奖。

据英国媒体报道，近期，英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴理查德兹，生命进入倒计时。面对传统疗法失效，伦敦大奥德蒙街医院（GOSH）的医生尝试一种新的治疗方法，利用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计的免疫细胞，对其进行编程，用来治疗耐药性的白血病。最终，她现在战胜了病魔，而且表现很好。

理查德兹出生14周就确诊患有复发性急性淋巴细胞白血病（ALL），化疗及骨髓移植均不奏效，医生无计可施，建议理查德兹父母为爱女安排善终护理。理查德兹太太不欲放弃女儿，她说：“我们不想接受善终护理，因此我们要求医生为女儿尝试任何可以尝试的方法，即使是史无前例也好。”

最后，GOSH的一个研究小组，用来自供体的修饰性T细胞，称为UCART19细胞，来治疗理查德兹所患的复发性急性淋巴细胞白血病（ALL），她接受过化疗但失败了，姑息治疗被认为是剩下的唯一选择。

这种治疗方法，通过向健康的供体T细胞添加新的基因，将它们武装起来对抗白血病。利用分子工具（TALEN）——就像非常精确的剪刀，把特定的基因切断，以使T细胞表现为两种特定的方式。首先，细胞在一种强大的白血病药物面前变得不可见，这种药物通常会杀死它们，然后它们被重编程，只靶定和对抗白血病细胞。

GOSH和UCL-ICH的团队连同伦敦大学和Cellectis生物科技公司的研究人员，一直都在开发这些供体T细胞的“常备”细胞库，已被用于临床试验前的最后阶段测试。在听说了这个婴儿的情况之后，这个研究小组得到了特别的许可，提早尝试新的治疗方法。

患者的父母也热衷于尝试新疗法。妈妈Lisa说：“我们不想接受姑息治疗，所以我们要求医生为我们的女儿尝试任何治疗，哪怕是以前没有尝试过的。”

这种治疗是这样进行的，医生将1 ml的UCART19细胞，通过静脉置管传递约10分钟。在细胞被传递后，患者在隔离中度过了数个月的时间，以保护她免受感染，这时她的免疫系统是非常虚弱的。在这段时间，病人一般表现良好。

几个星期后，有迹象表明，治疗发挥了作用。GOSH骨髓移植主任、患者的主治医生Paul Veys教授说：“这是第一次使用这种疗法，我们不知道它是否会以及何时起作用，所以当它起作用的时候，我们欣喜若狂。她的白血病是如此的具有侵袭性，这样一种反应几乎是一个奇迹。”

一旦医生们确信白血病细胞被清除，患者就接受了骨髓移植，来代替她那已经被治疗消灭的整个血液和免疫系统。孩子现在在家里恢复得很好，只是她要定期回到GOSH检查，她的骨髓细胞是健康的，血细胞计数持续正常化。

Qasim教授说：“我们只是在一个很坚强的小女孩身上采用了这种疗法，我们还不能宣称这将是所有的孩子一个合适治疗方案。但是，这是新基因工程技术使用的一个里程碑，对这个孩子的影响是惊人的。如果能够重复，这可能是治疗白血病和其他癌症的一个巨大进步。”

这是全球首例，由Cellectis公司资助的正式临床试验，计划在更大的患者群体中试用UCART19细胞，该试验定于2016年初开始。

第一个基因编辑 UCART的临床试验即将到来，它可能是肿瘤免疫治疗的一次革命的开始。” 同时，也是人类对抗白血病的一大革命。